Semnele distinctive ale bolii Parkinson și unele forme de demență includ corpurile Lewy si agregatele toxice care se formează în creier și perturba circuitele neuronale. Cercetătorii de la Universitatea Osaka din Japonia testează acum o nouă terapie preventivă într-un studiu preliminar de șoarece.
Conform informațiilor furnizate de Fundația Parkinson, aproximativ 1 milion de persoane din Statele Unite vor avea boala Parkinson până în 2020 și aproximativ 60 000 de adulți din SUA vor primi un diagnostic al acestei afecțiuni în fiecare an.
În întreaga lume, se adaugă peste 10 milioane de persoane trăiesc cu boala Parkinson. Chiar daca este atat de raspandita, oamenii de stiinta sunt inca nesiguri ce cauzeaza aceasta, iar medicii prescriu doar tratamente simptomatice pentru gestionarea acestei afectiuni.
Cu toate acestea, cercetătorii continuă să studieze cauzele și posibilele terapii preventive. Recent, o echipă de oameni de știință de la Universitatea din Osaka din Japonia a decis să determine dacă vizarea unei proteine numită alfa-synuclein, care se agregă în corpurile Lewy, ar putea ajuta la prevenirea sau inversarea bolii Parkinson.
În acest scop, au testat o nouă terapie genică la șoareci cu această afecțiune neurologică. Constatările lor, care apar în rapoartele științifice, sugerează că această nouă abordare este promițătoare și că oamenii de știință ar trebui să-și continue investigațiile.
Cu toate ca exista medicamente care trateaza simptomele asociate cu [boala Parkinsons], nu exista nici un tratament fundamental pentru a controla debutul si progresia bolii, note autorul studys Takuya Uehara.
De aceea, am analizat modalitati de prevenire a expresiei alfa-synucleinei si de eliminare efectiva a cauzei fiziologice a bolii Parkinson “, adauga Uehara.
Implicații pentru Parkinson și demență
În primul rând, echipa a proiectat secțiuni “oglindă” din material genetic pentru a se potrivi cu cele care corespund alfa-synucleinei. Cercetatorii au folosit apoi amido-bridge – o tehnica care utilizeaza radicali amino pentru a conecta molecule – pentru a stabiliza aceste fragmente genetice.
Din acest motiv, ei au numit noile fragmente genetice oligonucleotide antisens modificate cu acid amido-legat, sau ASO. Aceste fragmente funcționează prin legarea la secvența genetică corespunzătoare, care este ARN-ul mesager (mRNA). Rolul ARNm este de a ajuta la “decodarea” informațiilor genetice, transpunându-le în proteine.
Prin legarea la ARNm, ASO îl împiedică să traducă informațiile genetice care codifică alfa-synucleinul, proteina care formează corpurile Lewy.
Un nou tratament în cadrul procesului ar putea restabili celulele creierului în Parkinson
Cercetatorii au experimentat cu diferite variante ASO pana cand au gasit unul care a scazut nivelurile de ARNm alpha-synuclein mRNA cu pana la 81%. În cele din urmă, echipa a testat eficiența noii abordări a modelelor de șoarece.
Cand am testat ASO intr-un model de soareci [boala Parkinson], am constatat ca a fost livrata la creier fara a fi nevoie de transportatori chimici “, explica co-autorul studiului Chi-Jing Choong. La rozătoare, terapia genică nouă sa dovedit eficientă și promițătoare.
Teste suplimentare au aratat ca ASO a redus in mod eficient productia de alfa-synuclein la soareci si a redus in mod semnificativ severitatea simptomelor bolii in termen de 27 de zile de la administrare, spune Choong.
In viitor, cercetatorii isi propun sa continue testarea acestei metode. In cazul in care eforturile lor continua sa se dovedeasca de succes, ei spera ca noua abordare terapeutica ar putea ajuta la prevenirea si tratarea nu numai boala Parkinson, dar si alte conditii neurodegenerative in care organismele Lewy joaca un rol-cheie.
Rezultatele noastre au aratat ca terapia genica folosind ASO alfa-synuclein-targeting ASO este o strategie promitatoare pentru controlul si prevenirea bolii Parkinson. Ne asteptam ca in viitor aceasta metoda sa fie folosita nu numai pentru a trata cu succes boala Parkinson, , dar și demența cauzată de acumularea de alfa-synucleină. “
0 Comments