Marea majoritate a persoanelor care dezvoltă scleroza laterală amiotrofică a bolii neurologice rare au o caracteristică comună: acumularea toxică a proteinelor defectuoase TDP-43 în celulele nervoase afectate.
Un studiu recent a abordat depozitele de proteine toxice care caracterizează 97% din cazurile de ALS.
Dovezile postmortem sugerează că 97% dintre persoanele cu scleroză amiotrofică laterală (ALS) au aceste depozite de proteine toxice.
Există, de asemenea, dovezi că TDP-43 defectuos apare la 45% din demența frontotemporală, 60% din boala Alzheimer și 80% în cazurile de encefalopatie traumatică cronică.
Acum, oamenii de stiinta de la Universitatea din Pittsburgh din Pennsylvania au dezvoltat o abordare care ar putea preveni formarea de depozite toxice TDP-43.
Ei au creat condiții care să ducă la acumularea de TDP-43, urmată de moartea celulelor în celulele nervoase umane cultivate.
În acest moment, ei au observat că depozitele se formează numai atunci când anumite molecul țintesc TDP-43 – și anume cand partenerii de legare ai ARN-ului din proteină, lipsesc. Adăugarea unei molecule care ar putea imita acțiunea partenerilor de legare a ARN-ului lipsă, totuși, a împiedicat formarea depozitelor TDP-43 în celule.
Studiul, prezentat acum în revista Neuron, este unic în sensul că se concentrează mai degrabă pe proteine decât pe gene.
In schimb, explica autorul studys senior Christopher J. Donnelly, Ph.D., care este un profesor asistent de neurobiologie, de directionare a genei care cauzeaza boala intr-un subgrup de pacienti, ne-am vizat proteine care se aglomera in aproape tot.”
“Asta nu a fost făcut niciodată înainte”, adaugă el.
